Sommaire de décision réglementaire portant sur Blincyto

Lautorisation était fondée sur les données dune étude clé à volet unique, et sur des données justificatives provenant dune étude exploratoire. Au cours de létude clé, les patients (N = 116) atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B de Philadelphie négative durant la première ou la deuxième rémission hématologique complète avec une maladie résiduelle minimale (MRM) supérieure ou égale à 0,1 % ont reçu du blinatumomab à une dose de 15 µg/m2 par jour dinfusion continue pendant 28 jours, suivie dune période sans traitement de 2 semaines, durant un maximum de 4 cycles de traitement. Le principal critère dévaluation était la proportion de patients ayant obtenu une réponse complète à la MRM au cours dun cycle de traitement au Blincyto. Quatre-vingt-huit patients sur 113 (78 %) ont obtenu une réponse complète à la MRM après un cycle de traitement. La réponse complète à la MRM obtenue au cycle 1 était durable, avec une durée médiane de 17,3 mois. Le principal paramètre secondaire était la survie sans rechute (SSR) hématologique après 18 mois de suivi, et on estimait quelle était de 54 % lorsquelle était censurée à lallogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ou après la chimiothérapie au Blincyto.

Le profil de sécurité de la population adulte porteuse dune LAL positive à la MRM est conforme au profil de sécurité connu du blinatumomab dans le traitement de la LAL récidivante/réfractaire. La plupart des risques graves relevés, comme le syndrome de libération de la cytokine, la réaction de perfusion, le syndrome de lyse tumorale, la toxicité neurologique et les infections graves, peuvent être gérés au moyen dune surveillance étroite, de médicaments prophylactiques, dun traitement immédiat et de lajustement de la dose ou de larrêt de Blincyto.

Dans lensemble, compte tenu du taux élevé et de la durabilité de la réponse aux MRM avec le traitement au Blincyto et du profil de sécurité gérable, le ratio avantages-risques est considéré comme favorable pour le traitement des patients ayant une LAL à précurseurs B qui sont en rémission hématologique complète et dont les MRM sont positives. Santé Canada a accordé une autorisation en vertu de la politique de lavis de conformité avec conditions (AC-C) pour le traitement des patients atteints de la maladie LAL de Philadelphie à chromosome négatif à précurseurs B, en rémission hématologique complète avec MRM ≥ 0,1 %. Les conditions dautorisation comprennent lexigence de soumettre les rapports définitifs de deux essais en cours de la phase trois pour confirmer les avantages du Blincyto dans le traitement de la LAL favorable à la détection de MRM et pour dissiper les incertitudes comme limpact du Blincyto sur les résultats de la transplantation de cellules souches.