Sommaire de décision réglementaire portant sur Soliris

Décisions d'examen

Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.


Type de produit:

Médicament

Ingrédient(s) médicinal(aux):

éculizumab pour injection

Classe thérapeutique :

Immunosuppresseurs

Type de présentation :

Supplément à une présentation de drogue nouvelle

Numéro de contrôle :

225847
Quel était l'objet de la présentation?

Après lévaluation de lensemble de données soumis, Santé Canada a accordé son autorisation dutilisation du Soliris (éculizumab pour injection) pour le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients adultes porteurs danticorps anti-aquaporine-4 (AQP4).

Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?

Maladie du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) est un trouble inflammatoire auto-immunitaire rare et gravement invalidant du système nerveux central qui affecte principalement les nerfs optiques et la moelle épinière. Les manifestations typiques de la NMOSD sont caractérisées par des poussées récurrentes de névrite optique ou de myélite transverse, qui entraînent un accroissement graduel dune invalidité neurologique potentiellement irréversible liée à une rechute, y compris la cécité, la paralysie ou la mort. La prévalence diagnostiquée de la NMOSD est estimée à 0,5 à 4,4 pour 100 000 habitants dans le monde.

Lautorisation du Soliris (éculizumab pour injection) dans cette présentation est fondée sur un essai randomisé à double insu contrôlé par placebo avec 143 patients atteints de NMOSD et porteurs danticorps anti-aquaporine-4 (AQP4). Les patients avaient des antécédents dau moins deux rechutes au cours des 12 derniers mois ou de trois rechutes au cours des 24 derniers mois, avec au moins une rechute au cours des 12 mois précédant la sélection, et avaient obtenu un score inférieur ou égal à sept sur léchelle étendue du statut dinvalidité (EDSS) (ce qui correspond à la présence dune ambulation restreinte avec aide, au minimum). Au total, 96 patients ont été randomisés pour recevoir le traitement avec le Soliris et 47 ont été randomisés pour recevoir le placebo. La randomisation a été stratifiée à laide de deux variables :

  1. score de lEDSS au moment de la randomisation; et
  2. traitement immunosuppressif antérieur (TI) et statut du TI au moment de la randomisation.

Les patients pouvaient continuer de recevoir une dose stable du TI quils prenaient au moment de la sélection (à lexception des médicaments non admissibles prescrits par le protocole), mais aucun nouveau TI et aucun changement de la dose du TI nont été autorisés pendant létude.

Le principal critère dévaluation était la durée avant la première rechute au cours de lessai, selon lévaluation dun comité indépendant qui ignore tout du traitement. La rechute au cours de lessai a été définie comme une nouvelle apparition des symptômes neurologiques ou une aggravation des symptômes neurologiques existants avec un changement objectif (c.-à-d. un signe clinique) à lexamen neurologique qui a persisté pendant plus de 24 heures et a été confirmé le médecin traitant qui ignorait tout du traitement. Lun des principaux résultats secondaires était le taux de rechute annualisé (TAR) à lessai, qui a été calculé pour chaque patient en divisant le nombre de rechutes par le temps en années.

Lutilisation du Soliris a entraîné une réduction de 94,2 % du risque de rechute traitée en cours dessai (rapport des risques : 0,058 [IC à 95 %; 0,017, 0,197]; p<0,0001). Leffet du traitement était constant, peu importe le statut de base du TI (c.-à-d. lutilisation de tout TI au départ par rapport à labsence de TI au départ). De plus, le Soliris sest traduit par une réduction de 95,5 % du ratio de TAR (ratio de risque : 0,045 [IC à 95 %; 0,013, 0,151]; p<0,0001). De plus, les patients traités avec Soliris par rapport au placebo ont connu une réduction significative sur le plan clinique des taux annualisés dhospitalisation liée à la rechute (0,04 par rapport à 0,31) et du taux annualisé de rechute associé au traitement de rechute aiguë, y compris la méthylprednisolone intraveineuse (IV) (0,07 par rapport à 0,42) ou léchange de plasma (0,02 par rapport à 0,19).

Les effets indésirables les plus fréquents signalés pour le traitement (EI) (≥5 % des sujets dans lun ou lautre groupe de traitement et à un taux plus élevé que celui du placebo) étaient linfection des voies respiratoires supérieures, les maux de tête, la nasopharyngite, linfection des voies urinaires, les maux de dos, la diarrhée et la grippe. La majorité de ces EI étaient de gravité légère ou modérée. Il ny a pas eu dabandon en raison dun EI dans le groupe traité avec le Soliris.

La dose recommandée de Soliris est de 900 mg par semaine pendant les quatre premières semaines, suivie de 1 200 mg pour la cinquième dose une semaine plus tard, puis de 1 200 mg toutes les deux semaines par la suite. Consultez la monographie de produit Soliris pour plus de détails.

Décision rendue

Autorisé; un avis de conformité a été délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.