Sommaire de décision réglementaire portant sur Ultomiris

Les avantages de lUltomiris (ravulizumab) dans la population de patients ciblée ont été montrés dans deux essais cliniques clés comparant lUltomiris et le Soliris.

Létude ALXN1210-PNH-301 a été réalisée sur 246 patients souffrant dhémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui recevaient pour la première fois un traitement par inhibiteur du complément. Les critères dévaluation coprimaires étaient lévitement de la transfusion et la réduction de lhémolyse mesurée directement par la normalisation des taux sériques de lactate déshydrogénase (LDH). Les principaux critères dévaluation secondaires comprenaient le pourcentage de variation par rapport au niveau de référence des taux de LDH, le changement dans la qualité de vie, la proportion de patients atteints dhémolyse majeure et la proportion de patients présentant une hémoglobine stabilisée. Les critères dévaluation coprimaires et les quatre critères dévaluation secondaires clés ont été respectés.

Létude ALXN1210-PNH-302 a été réalisée sur 195 patients atteints de HPN dont létat était cliniquement stable après avoir été traités avec le Soliris au moins au cours des six mois précédents. Le critère dévaluation principal était lhémolyse mesurée par le taux de variation de LDH par rapport au taux de référence. Les critères dévaluation secondaires comprenaient la proportion de patients qui avaient subi une hémolyse majeure, la qualité de vie, lévitement de la transfusion et la proportion de patients dont lhémoglobine était stabilisée. Le critère dévaluation principal et les quatre critères dévaluation secondaires clés ont été respectés.

Dans les deux essais, on a constaté que les résultats de lUltomiris étaient statistiquement non inférieurs à ceux du Soliris et que les résultats étaient cliniquement significatifs.

Au total, 261 patients atteints de HPN ont reçu lUltomiris, ce qui représente au total 177 années-patients dans le cadre dessais cliniques. Les réactions indésirables aux médicaments les plus fréquentes lors des essais cliniques étaient les maux de tête. Les réactions indésirables les plus graves chez les patients ayant participé à des essais cliniques étaient linfection méningococcique et la sepsie méningococcique. Des mesures adéquates datténuation des risques ont été mises en œuvre au moyen de la monographie de produit et du plan de gestion des risques (PGR). LUltomiris sera offert au Canada dans le cadre dun programme de distribution contrôlée.

Dans lensemble, daprès les données cliniques fournies et les mesures datténuation des risques mises en œuvre, les avantages de lUltomiris lemportent sur les risques pour la population de patients ciblée.

Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.