Sommaire de décision réglementaire portant sur Hemlibra

Décisions d'examen

Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.


Type de produit:

Médicament

Ingrédient(s) médicinal(aux):

Emicizumab

Classe thérapeutique :

Antihémorragique
Code ATC: B02BX06

Type de présentation :

Supplément à une présentation de drogue nouvelle

Numéro de contrôle :

222209
Quel était l'objet de la présentation?

Lobjet de cette présentation était double. La première était dobtenir une indication de portée élargie pour lHemlibra afin dinclure les patients atteints dhémophilie A sans inhibiteurs qui sont actuellement admissibles à un traitement de remplacement avec le facteur VIII (FVIII) comme prophylaxie. Le deuxième objectif consistait à offrir aux patients et aux médecins la possibilité dutiliser deux nouvelles doses dentretien distinctes.

Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?

Lautorisation était fondée sur une étude capitale comprenant à la fois une composante randomisée et une autre non randomisée. Dans le volet contrôlé, les patients atteints dhémophilie A sans inhibiteurs du facteur FVIII ont été sélectionnés de façon aléatoire dans une proportion de 2:2:1 pour recevoir soit la dose approuvée dentretien de 1,5 mg/kg une fois par semaine (n = 36), soit une nouvelle dose dentretien de 3,0 mg/kg une fois toutes les deux semaines (Q2W) (n = 35), soit aucune prophylaxie (n = 18). Les patients atteints dhémophilie A du volet avec les doses de 1,5 mg/kg QW et de 3,0 mg/kg Q2W présentaient un taux de saignements annualisé (TSA) de 1,5 et 1,3, respectivement, qui est inférieur au TSA de 38,2 déclaré chez les patients atteints dhémophilie A nayant reçu aucune prophylaxie.

Dans le volet non aléatoire de létude, les patients atteints dhémophilie A ont été traités avec une prophylaxie FVIII dans le cadre dune étude non interventionnelle avant de passer à une prophylaxie à laide dHemlibra. Létude a démontré que la plupart des quarante-huit patients ayant reçu une prophylaxie FVIII dans le cadre de létude non interventionnelle recevaient les doses prévues tous les deux à quatre jours (en moyenne). Les résultats de létude indiquent que la prophylaxie à laide dHemlibra a entraîné une réduction statistiquement significative du TSA pour les saignements traités par rapport à la prophylaxie FVIII. Le TSA moyen pour les patients recevant lHemlibra et la prophylaxie FVIII était respectivement de 1,5 et 4,8.

Dautres études ont démontré quune dose dentretien de 3 mg/kg toutes les deux semaines était aussi efficace que la dose dentretien hebdomadaire de 1,5 mg/kg pour contrôler les saignements chez les patients hémophiles de tous âges, tandis que la dose dentretien de 6 mg/kg toutes les quatre semaines était efficace chez les adolescents et les adultes de douze ans et plus ayant un dau moins quarante kilogrammes. Aucune préoccupation en matière dinnocuité na été soulevée en dehors des événements actuellement énumérés dans la monographie du produit et aucun événement thrombotique na été signalé dans des études cliniques sur des patients atteints dhémophilie A sans inhibiteurs de la FVIII.

Un avis de conformité a été recommandé pour élargir la portée de lindication dHemlibra pour le traitement de lhémophilie A sans inhibiteurs de la FVIII, y compris la recommandation de deux nouvelles doses dentretien dHemlibra.

Décision rendue

Approuvée. Avis de conformité délivré conformément au Règlement sur les aliments et drogues.