Sommaire de décision réglementaire portant sur Brineura

Lefficacité et linnocuité de Brineura ont été évaluées sur une période de 96 semaines dans le cadre dune étude clinique ouverte et dune étude de prolongation à long terme continue chez les patients atteints de la maladie CLN2 comparativement à un groupe témoin historique non traité. Vingt-trois (23) patients, âgés de 3 à 8 ans, ont reçu du Brineura à 300 mg toutes les deux semaines jusquà concurrence de 145 semaines.

Le paramètre defficacité primaire était le pourcentage de patients connaissant une baisse non inversée de 2 points sur une échelle de notation clinique propre à la maladie pour les fonctions motrices et les fonctions du langage. Lefficacité a été démontrée à la 48^e semaine de létude ouverte dans laquelle 87 % des patients ont respecté le paramètre primaire. Le pourcentage de patients qui nont connu aucune baisse à la 48^e ni à la 96^e semaine (la 48^e semaine de létude de prolongation à long terme a été de 83 % et a montré la durabilité de leffet du traitement.

Les principaux risques étaient les infections graves ou parfois mortelles ou celles liées aux instruments et la méningite. Les effets indésirables (EI) les plus fréquents étaient la pyrexie (71 %), le vomissement (63 %) et la crise dépilepsie (58 %). LEI grave le plus fréquent était lhypersensibilité (29 %). Aucun décès nest survenu pendant le programme de développement clinique. Étant donné le pronostic sombre de cette maladie, le profil dinnocuité de Brineura est considéré comme acceptable avec létiquetage approprié et la surveillance postérieure à la mise en marché qui a été mise en place par le biais du Plan de gestion de Brineura.

Dans lensemble, les avantages de Brineura lemportent sur les risques pour lindication recherchée. Le profil des avantages pour rapport aux risques de Brineura est favorable chez les patients-cibles.

Pour de plus amples renseignements au sujet de la décision de Santé Canada, veuillez consulter le Sommaire des motifs de décision.