Sommaire de décision réglementaire portant sur Kymriah

Lautorisation de Kymriah était basée principalement sur les résultats de deux essais internationaux, multicentriques, à un seul volet. Les patients dans chaque essai (essai de base B2202, n = 75 et essai de soutien B2205J, n = 29) étaient des patients pédiatriques et de jeunes patients adultes âgés de 3 à 25 ans atteints de LDGCB récidivant ou réfractaire (r/r) (LAL). Chaque patient a reçu une seule infusion de Kymriah. Le critère defficacité principal était le taux de réponse global (TRG), défini comme le nombre de rémissions complètes. Le critère secondaire important était la durée des rémissions.

Aussi bien dans lessai de base que dans lessai de soutien, le TRG a été substantiellement meilleur que celui déclaré pour les médicaments de chimiothérapie autorisés à lheure actuelle. De plus, un pourcentage cliniquement important de ces rémissions sest révélé subtantiellement plus durable.

Les effets indésirables (EI) les plus courants soupçonnés dêtre liés au médicament de létude chez au moins 20 % des patients ont été le syndrome de libération de cytokines (SLC), lhypogammaglobulinémie, la neutropénie fébrile, lhypotension, la pyrexie et lappétit réduit. Des effets indésirables neurologiques se sont produits pendant le SLC chez la majorité des patients affectés. Chez la moitié des patients qui ont subi un SLC, les EI ont été graves et ont nécessité une admission à lunité des soins intensifs. Des détails précis relatifs au contrôle et à la gestion du SLC qui sest développé après linfusion de Kymriah sont fournis dans la monographie de produit. Compte tenu du risque élevé dEI graves associés à la thérapie à laide du Kymriah, ladministration de la thérapie est restreinte aux installations dotées de professionnels de la santé bien formés et expérimentés dans la gestion de patients qui subissent cette thérapie et qui ont participé aux programmes déducation mettant laccent sur le contrôle et la gestion dEI de ce genre.

En équilibrant les avantages et les risques de la thérapie à laide du Kymriah chez cette population de patients dont la LAL est réfractaire à un traitement curatif antérieur ou a rechuté après ce traitement, les risques sont considérés comme acceptables lorsque le Kymriah est administré dans les conditions cliniques décrites dans la monographie de produit (MP). Dans ces conditions, lévaluation globale des avantages et des risques est considérée comme favorable.

La dose recommandée de Kymriah aux fins dindication est de 0,2 à 5,0 x 10⁶ des cellules CAR-T positives viables par poids corporel pour les patients qui pèsent 50 kg ou moins et de 0,1à 2,5 x 10⁸ des cellules CAR-T positives viables pour les patients qui pèsenr plus de 50 kg. De plus amples détails sont disponibles dans la MP.

Santé Canada a accordé à la présente demande une évaluation prioritaire conformément à la politique dexamen prioritaire.