Sommaire de décision réglementaire portant sur Darzalex

Le myélome multiple (MM) est une maladie évolutive et potentiellement mortelle. En dépit des traitements disponibles, ces patients font éventuellement une rechute ou deviennent réfractaires aux traitements. Par conséquent, un grand besoin médical non comblé demeure pour ces patients. Létude pivot MMY3003 menée chez les patients atteints dun MM qui ont reçu au moins un traitement antérieur a démontré une amélioration statistiquement significative et substantielle de la survie sans progression (SSP) (une réduction du risque de progression ou de décès de 63%) dans le groupe Darzalex combiné au lénalidomide et à la dexaméthasone (DRd) par rapport au groupe lénalidomide et dexaméthasone (Rd). Ces résultats étaient uniformes entre les sous-groupes et étaient également appuyés par un taux global de réponse (TGR) plus élevé dans le groupe DRd (91,3%) par rapport au groupe Rd (74,6%). La durée de la réponse na pas été atteinte dans le groupe DRd et a été de 17,4 mois dans le groupe Rd. Avec une durée médiane de suivi de 13,5 mois, 75 décès (30 dans le groupe DRd et 45 dans le groupe Rd) ont été observés.

Létude MMY3004 a démontré une efficacité supérieure du Darzalex combiné au bortézomib et à la dexaméthasone (DVd) par rapport au bortézomib et à la dexaméthasone (Vd) chez les patients atteints dun MM qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Le traitement DVd a montré une amélioration substantielle de la SSP avec une réduction du risque de décès ou de progression de la maladie de 61% par rapport au traitement Vd. Ces résultats étaient uniformes entre les sous-groupes et étaient aussi appuyés par un TGR plus élevé dans le groupe DVd (79,3%) par rapport au groupe Vd (59,9%). Avec une durée médiane de suivi de 7,4 mois, 65 décès (29 dans le groupe DVd et 36 dans le groupe Vd) ont été observés.

Comme prévu, des risques plus élevés en matière dinnocuité ont été rapportés chez les patients traités avec le Darzalex comparativement à ceux traités uniquement au lénalidomide et à la dexaméthasone, ou au bortézomib et à la dexaméthasone. Les plus importants effets indésirables avec DARZALEX ont été les réactions liées aux perfusions, les infections, notamment les infections des voies respiratoires supérieures, et les anomalies hématologiques (neutropénie, thrombocytopénie, lymphopénie et anémie). Les autres risques associés au Darzalex ont été la diarrhée, la constipation, la nausée, la fatigue, la pyrexie, la toux, la dyspnée, les spasmes musculaires, linsomnie, les troubles cardiaques, y compris la fibrillation auriculaire, et/ou une seconde tumeur primitive. Des cas mortels dinfections ont été observés plus fréquemment chez les patients traités au Darzalex combiné au lénalidomide et à la dexamethasone.

Compte tenu dune amélioration statistiquement significative et cliniquement importante de la SSP associée à une amélioration du TGR dans le contexte de cette maladie récurrente, et dun profil dinnocuité gérable, le profil global des risques et des avantages du Darzalex combiné au lénalidomide et à la dexaméthasone, ou au bortézomib et à la dexaméthasone, est favorable au traitement des patients atteints dun myélome multiple qui ont reçu au moins un traitement antérieur.