Sommaire de décision réglementaire portant sur Orfadin
Décisions d'examen
Le sommaire de décision réglementaire explique la décision de Santé Canada face au produit pour lequel une autorisation de mise en marché est demandée. Le sommaire de décision réglementaire comporte le but de la présentation et le motif de la décision.
Type de produit:
Ingrédient(s) médicinal(aux):
Classe thérapeutique :
Type de présentation :
Numéro de contrôle :
Quel était l'objet de la présentation?
Cette présentation de drogue nouvelle a été déposée dans le but dobtenir lautorisation de mise en marché dOrfadin pour le traitement des patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à une restriction alimentaire de tyrosine et de phénylalanine.
Pourquoi la décision a-t-elle été rendue?
Cette présentation repose sur la démonstration de lefficacité et de linnocuité de la nitisinone [(2-(2-nitro-4-trifluorométhylbenzoyl)-1,3-cyclohexanédione; NTBC] dans le cadre de létude sur le NTBC, appuyée par les résultats publiés de létude québécoise sur le NTBC et les données dinnocuité post-commercialisation.
Les incertitudes comprennent notamment les effets de lâge avancé, du traitement de longue durée, de linsuffisance rénale, de linsuffisance hépatique, de la race et des polymorphismes génétiques sur la pharmacocinétique de la nitisinone et linnocuité chez les femmes enceintes et qui allaitent.
La Direction des produits de santé commercialisés a examiné le plan de gestion des risques. Les mesures de diminution des risques sont notamment la surveillance continue après la mise en marché, lengagement envers une étude canadienne post-approbation sur linnocuité et létiquetage adéquat de tous les problèmes dinnocuité relevés, y compris le manque de données dans certaines sous-populations, le risque potentiel en cas dutilisation chez les femmes enceintes ou qui allaitent, ainsi que le risque potentiel pour le foetus et la mère en cas darrêt de la nitisinone durant la grossesse.
Il a été démontré que les avantages de la nitisinone pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1 dépassent les risques.
Décision rendue
Autorisé; émission dun Avis de conformité (AC) conformément à les Règlement sur les aliments et drogues.
Produits pharmaceutiques connexes
| Nom du produit | DIN | Entreprise | Ingrédient(s) actif(s) & concentration |
|---|---|---|---|
| ORFADIN | 02459736 | SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM AB (PUBL) | Nitisinone 20 MG |
| ORFADIN | 02459698 | SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM AB (PUBL) | Nitisinone 2 MG |
| ORFADIN | 02459701 | SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM AB (PUBL) | Nitisinone 5 MG |
| ORFADIN | 02459728 | SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM AB (PUBL) | Nitisinone 10 MG |